细胞疗法与基因编辑成生物医药突破点
剖析了行业即将面临的挑战与风险，同时也展望了潜藏的机遇和有望取得的成果，其中，细胞疗法、基因编辑等技术的多点突破成为焦点。AI驱动生物医药创新 北京...CAR-T、TCR-T等免疫疗法已在多个领域得到应用，尤其在血液肿瘤治疗中...
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279万封顶!中国首款基因疗法:首张账单出炉!
2025年7月23日，国内首个获批上市的AAV基因治疗药物“波哌达可基注射液”（商品名：信玖凝）正式公布定价：每瓶9.3万元。...横向对比国际市场，美国已批准的同类血友病B基因疗法Hemgenix定价高达350万美元（约2500万元人民币），...
Sarepta公司将暂停基因疗法 Elevidys 在美国的发货
格隆汇7月22日｜SareptaTherapeutics公司周一表示，在一名接受了另一种实验性疗法的肌肉萎缩症患者死亡后，该公司将暂停其Elevidys基因疗法在美国的...Sarepta公司在一份声明中说，所有用于治疗杜氏肌营养不良症的Elevidys药物...
单次治疗通向长期获益:血友病基因治疗希望终成现实
放眼国外AAV基因治疗领域，一些产品获批上市后不俗的市场表现，也展现出基因疗法的巨大潜力。“此前获批的药物均采用第一代技术，即使用天然AAV血清型作为递送系统。该递送系统虽能够感染多种细胞，但同时也可能导致脱靶现象，...
我国基因治疗耳聋新突破:数百万患者有希望了
快科技7月4日消息，据东南大学附属中大医院消息，该院耳鼻咽喉头颈外科柴人杰教授联合多家单位在国际顶刊《自然·医学（NatureMedicine）》发表研究论文，揭示了腺相关病毒基因疗法在常染色体...基因治疗后受试者听力变化情况 ...